sábado, 9 de febrero de 2013

2013, se autoriza la primera terápia génica, Glybera.



Glybera es un tratamiento basado en la terápia génica que ha sido aprobado en por la agencia europea del medicamento para su uso a partir de finales de 2013, suponiendo así la primera terápia génica que ha sido aprobada en la historia.

La terapia génica consiste en la inserción de genes sanos en células que tienen una copia defectuosa de un gen con la esperanza de curar la enfermedad que ese gen degectuoso produce.

En el caso de Glybera la enfermedad que curara será la la deficiencia de lipoproteinlipasa( LPL), una enfermedad causada por el déficit o asusencia de esta enzima que se encarga de hidrolizar los triglicéridos de los quilomicrones en el musculo como el corazón y en el tejido adiposo. La ausencia de esta proteína causa heperquilomicronemia un tipo raro de hiperlipoproteinémia familiar que puede cursar en una pancreatitis grave o en aterosclerosis debido al aumento de quilomicrones en la sangre. Esta enfermedad es extremadamente rara, ya que afeca a 1 o 2 pacientes por cada millon de personas.

Como vector para inyectar los genes a las células musculares donde actua la enzima se ha utilizado un virus que no causa enfermedades en los humanos, los virus adeno-asociados (AAV), que necesitan la coinfeccion con un adenovirus para poder replicarse.

El tratamiento se aplica a través de pequeñas inyecciones intramusculares de una sola dosis cada vez.

No hay comentarios:

Publicar un comentario